Místo užívání léků můžeme zapínat nebo vypínat geny. Vědci z Duke University v Severní Karolíně pomocí rozšířené a velmi účinné metody CRISPR/Cas9 omezili fungování genu Pcsk9 regulujícího hladinu cholesterolu u myší. Jeho koncentrace v krvi na půl roku poklesla. Jde o velmi významný experiment, protože genetici vůbec poprvé pomocí metody CRISPR/Cas9 potlačili fungování genu u dospělých zvířat. Chemickou strukturu cholesterolu vidíme na obrázku. Hraje důležitou roli v metabolismu tuků, vznikají z něj hormony a vitamin D. Příliš vysoká koncentrace v krvi může způsobit cévní a srdeční onemocnění.

CRISPR/Cas9 je bílkovinný komplex, který vyřadí z funkce stanovenou část řetězce DNA. Podrobný popis této metody nalezneme zde. Možná rizika použitého postupu shrnuje jeden z autorů výzkumu, Pratiksha Thakore z Duke University: „Jedna ze zajímavých věcí, na které jsme narazili, je imunitní odpověď na bílkovinu Cas9. Po injekci jsme pozorovali snížení aktivity zkoumané genu Pcsk9 , ale také zvýšení exprese mnoha genů imunitních systému. ... Lepší porozumění imunitní odpovědi a jejího ovlivnění je důležité pro využití technologií Cas9 k terapeutickým účelům.“

17.7.2018: Nadějná metoda CRISPR/Cas9 nebude tak bezproblémová, jak ukazovalo její dosavadní užití. Pokusy na lidských i myších buňkách v tkáňových kulturách naznačují, že při jejím nasazení může dojít k vážnému poškození DNA v oblastech, které jsou velmi vzdálené určenému místu působení. Může dojít k odstranění dlouhé části řetězce DNA nebo k prohozenému napojení jednotlivých molekul (crossover).