Vpravíme-li do buňky takovou látku, která zablokuje fungování poškozeného genu, podaří se nám možná léčit vrozené vady. Takovou sloučeninou by mohla být, dle profesora Stanfordské univerzity Eric T. Koola, kruhová molekula kyseliny deoxyribonukleové vhodného složení. Úspěšné testy probíhají in vivo na známé střevní bakterii Escherichia Coli. Z kruhové molekuly DNA vznikne uvnitř buňky pomocí RNA polymerasy tzv.ribozym, což je látka obdobná enzymu, ale z ribonukleové kyseliny a nikoliv z bílkoviny. Ten pak zablokuje vybraný gen. Výhodou je, že z jediné molekuly DNA můžeme mnohonásobným přepisem získat teoreticky neomezené množství ribozymu.
MUDr.Martin Hřebíček z Ústavu vrozených metabolických poruch 1.LF UK považuje přípravu ribozymů in vivo ze syntetické cirkulární DNA pomocí RNA polymerasy organismu je zajímavý nápad, který může, ale také nemusí uspět v budoucích možných aplikacích. E.T.Koolův optimismus ohledně využití v terapii lidských onemocnění je sympatický, ale technika má zjevně před sebou ještě dlouhou cestu. Řada technik genové terapie, která výtečně fungovala v tkáňových kulturách, selhala při zkouškách na úrovni organismu. Bude určitě zajímavé sledovat další osud této techniky.
