Svět biotechnologií červen 2014: Nová genová terapie na časté příčiny oslepnutí může ukončit invasivní léčbu očí injekcemi v měsíčních intervalech. Uvádějí to výzkumníci z Lions Eye Institut (LEI) v Perthu v Západní Austrálii. Léčba se soustřeďuje na vlhkou formu věkem podmíněné makulární degenerace (Aged-Related Macular Degeneration = ADM), která je nejběžnější příčinou slepnutí ve vyspělých zemích světa. AMD vede k rychlé ztrátě vidění a představuje obrovské finanční náklady každý rok.

Prof. Ian Constable a jeho LEI tým podrobil 40 pacietů klinickému testování a vyjádřil se, že genová terapie byla dobře snášena a je slibná. Vlhká forma ADM se objevuje, když dochází k nadprodukci proteinu VEGF (vascular endothellial growth factor) v sítnici. Současná léčba používá aplikaci injekcí s anti-VEGF lékem v měsíčních intervalech. Genová terapie spočívá v jedné injekci modifikovaného a neškodného viru, který obsahuje specifický gen. Ten stimuluje dodávání proteinu, který blokuje nadprodukci VEGF.

Výzkum byl zahájen před 20 léty, pokusy byly vedeny na myších a psech. Prof. Constable řekl, že i přes slibné dosavadní výsledky bude třeba další testování. Po ukončení výzkumného projektu v Perthu budou pokračovat studie ve Spojených státech a bude třeba usilovat o povolení FDA. Autoři věří, že jsou na dobré cestě a že terapie u více pacientů potvrdí bezpečnost a účinnost této metody. Pak by mohla být k dispozici v širokém měřítku.