Genová terapie Parkinsonovy choroby

13.12.2016
Přeměna L-3,4-dihydroxyfenylalaninu dekarboxylací na neurotransmiter dopamin pomocí dekarboxylázy AADC.

Po úspěšných pokusech s genovou terapií na lidech vzrostli akcie společnosti Voyager Therapeutics z Massachusetts o 35%. Testují terapii, jež podstatně zvyšuje účinnost léku levodopa. Náleží mezi antiparkinsonika, léky proti Parkinsonově chorobě. Chemicky jde o L-3,4-dihydroxyfenylalanin, ze kterého vhodný enzym (AADC) ze skupiny dekarboxyláz dělá dopamin (viz obr.). Právě nedostatek neurotransmiteru dopaminu způsobuje odumírání některých mozkových buněk, v důsledku čehož nemocní přestávají kontrolovat své pohyby. Hovoříme o Parkinsonově chorobě, protože ji poprvé popsal roku 1817 londýnský lékař James Parkinson. Podávání levodopy potlačuje příznaky choroby, avšak její účinnost postupně slábne, protože působení enzymu AADC je s rozvojem choroby slabší a slabší. Přípravek VY-AADC01 společnosti Voyager Therapeutics obsahuje gen kódující strukturu AADC. Po vpravení do příslušné části mozku dopraví VY-AADC01 tento gen do jeho buněk. V důsledku toho vzroste produkce enzymu AADC a tím i neurotransmiteru dopaminu. Další testování proběhne v příštím roce.

 
Odeslat komentář k článku "Genová terapie Parkinsonovy choroby "



Opište text z obrázku:

Odeslat článek "Genová terapie Parkinsonovy choroby " e-mailem

Diskuse/Aktualizace